RESET-التهاب العضلات: دراسة مفتوحة لتقييم سلامة وفعالية CABA-201 في المرضى الذين يعانون من التهاب العضلات الالتهابي مجهول السبب النشط أو التهاب العضلات الالتهابي مجهول السبب لدى الأطفال
تُسمى هذه الدراسة RESET-Myositis وهي تبحث في علاج جديد، CABA-201، لأنواع محددة من حالات العضلات. هذه الحالات، مثل التهاب الجلد والعضلات والتهاب العضلات الالتهابي مجهول السبب لدى الأطفال، تحدث عندما يهاجم جهازك المناعي جسمك عن طريق الخطأ، مما يسبب ضعف العضلات والالتهاب. يرغب الباحثون في معرفة ما إذا كان CABA-201 آمنًا وما إذا كان يساعد في تحسين هذه الحالات لدى الأشخاص الذين لا تعمل علاجاتهم الحالية بشكل جيد بما فيه الكفاية. إنها دراسة نشطة لكل من البالغين والأطفال، حيث سيقوم الأطباء بمراقبة المشاركين عن كثب لفهم كيف يؤثر العلاج الجديد عليهم. الهدف هو إيجاد طرق أفضل لمساعدة الأشخاص الذين يعيشون مع هذه الحالات العضلية الصعبة.
نظرة سريعة
ما هو موضوع هذه الدراسة؟
تبحث هذه الدراسة البحثية، المسماة RESET-Myositis، في علاج جديد يسمى CABA-201 لمجموعة من الحالات التي تسبب ضعف والتهاب العضلات. تُعرف هذه الحالات أحيانًا باسم 'التهاب العضلات' وتحدث عندما يهاجم جهاز المناعة في جسمك، الذي يحارب الجراثيم عادةً، الأنسجة السليمة في عضلاتك عن طريق الخطأ. يمكن أن يؤدي ذلك إلى أعراض مثل ألم العضلات، الضعف، وأحيانًا الطفح الجلدي. تشمل الأنواع الشائعة من هذه الحالات التهاب الجلد والعضلات، متلازمة مضاد السينثيتاز، اعتلال العضلات النخرية المناعي، وحالات مشابهة لدى الأطفال.
على الرغم من أننا لا نفهم تمامًا لماذا تحدث هذه الحالات، إلا أننا نعلم أن بعض الخلايا المناعية، التي تُسمى الخلايا البائية، تلعب دورًا في جعل الجسم يهاجم نفسه. عندما لا تكون العلاجات الحالية كافية للسيطرة على الحالة، تكون هناك حاجة إلى نهج جديدة. هنا يأتي دور CABA-201. إنه نوع من "العلاج الخلوي" مصمم لاستهداف هذه الخلايا البائية. قبل تلقي CABA-201، سيخضع المشاركون أيضًا لعلاج تحضيري باستخدام دوائين آخرين يُسمى فلودارابين وسيكلوفوسفاميد.
الأهداف الرئيسية لهذه الدراسة هي معرفة مدى أمان CABA-201 ومدى فعاليته في مساعدة البالغين والأطفال الذين يعانون من هذه الحالات العضلية النشطة. سيقوم الباحثون بمراقبة المشاركين بعناية شديدة لمعرفة ما إذا كان العلاج يقلل من ضعف العضلات والالتهاب. هذه الأبحاث مهمة لأنها قد تؤدي إلى طرق جديدة وأكثر فعالية لإدارة هذه الحالات الصعبة وتحسين حياة المتأثرين بها.
النقاط الرئيسية
- تقوم هذه الدراسة باختبار علاج جديد يسمى CABA-201 لحالات معينة من ضعف العضلات.
- إنه مخصص لكل من البالغين والأطفال (من سن 6 إلى 75 عامًا) الذين لا تزال حالاتهم نشطة على الرغم من الرعاية المعتادة.
- الأهداف الرئيسية هي التحقق مما إذا كان العلاج الجديد آمنًا وإذا كان يساعد في تحسين الأعراض.
- سيحصل المشاركون على CABA-201 بعد علاج تحضيري وسيخضعون لفحوصات صحية منتظمة.
- سلامتك ورفاهيتك هما الأولوية القصوى طوال فترة الدراسة.
- يمكنك التوقف عن المشاركة في أي وقت دون التأثير على رعايتك الطبية.
من قد يكون مؤهلاً؟
للانضمام إلى هذه الدراسة، نحن نبحث عن بالغين تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا، أو أطفال تتراوح أعمارهم بين 6 و17 عامًا، الذين تم تشخيصهم بحالات عضلية معينة مثل التهاب الجلد والعضلات، متلازمة مضادات السينثيتاز، أو اعتلال العضلات النخرية المناعي. من المهم أن تكون حالتك لا تزال نشطة، مما يعني أنك لا تزال تعاني من أعراض مثل ضعف العضلات، أو علامات الالتهاب على الرغم من العلاجات الحالية. يستخدم الأطباء اختبارات مثل عينات الدم (النظر في إنزيمات العضلات)، أو الفحوصات الخاصة (MRI)، أو خزعات العضلات لتأكيد أن حالتك نشطة.
هناك أيضًا بعض الأسباب التي قد تمنعك من الانضمام. على سبيل المثال، إذا كنت تعاني من مشاكل صحية خطيرة تؤثر على قلبك أو رئتيك أو كليتيك أو كبدك، أو إذا كنت تعاني من عدوى حالية تحتاج إلى علاج. لا يمكنك أيضًا المشاركة إذا كنت قد خضعت لإجراءات طبية معقدة معينة في الماضي، مثل زراعة الأعضاء أو علاجات الخلايا المحددة.
سيقوم فريق البحث بمراجعة تاريخك الطبي الكامل وحالتك الصحية الحالية بعناية للتأكد من أن المشاركة في الدراسة آمنة بالنسبة لك. سيقومون بشرح جميع المتطلبات المحددة بالتفصيل إذا كنت مهتمًا.
هل يمكن أن تناسبك هذه الدراسة؟
أجب عن هذه الأسئلة السريعة لترى ما إذا كنت مؤهلاً. هذا دليل فقط - الفريق البحثي هو الذي يتخذ القرار النهائي.
- هل عمرك بين 6 و 75 سنة؟
- هل تم تشخيصك بالتهاب الجلد والعضلات، أو متلازمة مضادة للسينثيتاز، أو اعتلال عضلي نخر مناعي، أو حالة عضلية مشابهة في الطفولة؟
- هل حالتك لا تزال نشطة، بمعنى أنك لا تزال تعاني من ضعف العضلات أو علامات أخرى للالتهاب، على الرغم من العلاجات الحالية؟
- هل تتمتع بصحة عامة جيدة دون وجود حالات طبية خطيرة أخرى قد تمنعك من الانضمام؟
- هل لم يسبق لك أن خضعت لعلاج بالخلايا التائية CAR T أو لعملية زرع عضو/خلايا جذعية؟
ماذا يتضمن المشاركة؟
إذا قررت المشاركة في هذه الدراسة، فسوف تمر أولاً بعملية فحص للتأكد من أنها مناسبة وآمنة لك. يتضمن ذلك فحوصات طبية واختبارات مفصلة. إذا استوفيت المعايير، فسوف تتلقى بعد ذلك علاج الدراسة، CABA-201، الذي يُعطى بعد علاج تحضيري باستخدام دوائين آخرين. يتضمن هذا العلاج جرعة واحدة من CABA-201.
خلال الدراسة، سيكون لديك زيارات منتظمة إلى المستشفى أو العيادة. ستشمل هذه الزيارات تقييمات مختلفة مثل اختبارات الدم، والفحوصات البدنية، وربما فحوصات التصوير مثل الرنين المغناطيسي، للتحقق من كيفية استجابتك للعلاج ومراقبة صحتك. سيقوم الفريق الطبي بمراقبة أي آثار جانبية عن كثب وتتبع تقدم حالتك العضلية.
سيتم شرح المدة الكاملة لمشاركتك في الدراسة، بما في ذلك جميع العلاجات والتقييمات اللاحقة، بالتفصيل من قبل فريق البحث. من المحتمل أن يتضمن ذلك عددًا من الزيارات على مدى فترة محددة لضمان جمع جميع المعلومات بأمان ودقة.
المخاطر والفوائد المحتملة
المواقع (38)
- جامعة كاليفورنيا إيرفين - قبول المرضى البالغينالرمز البريدي المؤكدأورانج، الولايات المتحدة· التوظيف
- مستشفى الأطفال بنيوف بجامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو - قبول المرضى الشباب واليافعينالرمز البريدي المؤكدسان فرانسيسكو، الولايات المتحدة· التوظيف
- مستشفى الأطفال في كولورادو - قبول المرضى الصغارالرمز البريدي المؤكدأورورا، الولايات المتحدة· التوظيف
- مايو كلينك فلوريدا - قبول المرضى البالغينالرمز البريدي المؤكدجاكسونفيل، الولايات المتحدة· التوظيف
- مستشفى جونز هوبكنز للأطفال - قبول المرضى الصغارالرمز البريدي المؤكدسانت بطرسبرغ، الولايات المتحدة· التوظيف
- الرعاية الصحية للأطفال في أتلانتا - قبول المرضى الصغارالرمز البريدي المؤكدأتلانتا، الولايات المتحدة· التوظيف
- جامعة إيموري - قبول المرضى البالغينالرمز البريدي المؤكدأتلانتا، الولايات المتحدة· التوظيف
- مستشفى آن وروبرت إتش. لوري للأطفال في شيكاغو - قبول المرضى الشباب واليافعينالرمز البريدي المؤكدشيكاغو، الولايات المتحدة· التوظيف
- مستشفى نورث وسترن ميموريال - قبول المرضى البالغينالرمز البريدي المؤكدشيكاغو، الولايات المتحدة· التوظيف
- مركز جامعة شيكاغو الطبي - استقبال المرضى البالغين والأحداثالرمز البريدي المؤكدشيكاغو، الولايات المتحدة· التوظيف
- مركز جامعة كانساس الطبي - قبول المرضى البالغينالرمز البريدي المؤكدكانساس سيتي، الولايات المتحدة· التوظيف
- المعاهد الوطنية للصحة - قبول المرضى البالغين والأحداثالرمز البريدي المؤكدبيثيسدا، الولايات المتحدة· التوظيف
أسئلة شائعة
ما هي أنواع حالات العضلات التي يشملها هذا البحث؟
هذه الدراسة مخصصة لحالات عضلية معينة حيث يهاجم جهازك المناعي عضلاتك، مثل التهاب الجلد والعضلات، ومتلازمة مضادات السينثيتاز، واعتلال العضلات النخرية المناعي، بما في ذلك الحالات المماثلة لدى الأطفال.
ما هو CABA-201؟
كابا-201 هو نوع جديد من العلاج الخلوي الذي يتم دراسته. تم تصميمه لاستهداف خلايا مناعية محددة في جسمك يُعتقد أنها متورطة في هذه الحالات العضلية.
هل سأحصل على علاجات أخرى خلال الدراسة؟
نعم، قبل تلقي CABA-201، ستخضع لعلاج تحضيري باستخدام دواءين آخرين: فلودارابين وسيكلوفوسفاميد.
من يمكنه المشاركة في هذه الدراسة؟
قد يكون البالغون الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و17 عامًا والذين يعانون من شكل نشط من هذه الحالات العضلية ولم يستجيبوا جيدًا للعلاجات القياسية مؤهلين.
ما هو الهدف الرئيسي من الدراسة؟
تهدف الدراسة إلى معرفة ما إذا كان CABA-201 آمنًا وفعالًا في تحسين هذه الحالات العضلية لدى الأشخاص الذين لا تعمل علاجاتهم الحالية كما هو مأمول.
كيفية معرفة المزيد
كاباليتا بيو
تحدث دائمًا إلى طبيبك العام أو الأخصائي قبل اتخاذ قرار بالمشاركة في دراسة.
هل أنت مهتم بالمشاركة؟
نقاش
مناقشة المجتمع
مدعوم من منتدانا في community.patient.info. يرجى التحلي بالاحترام — هذه ليست نصيحة طبية.