دراسة لتقييم سلامة وتحمل وحركية الدواء لـ ION464 المقدم للبالغين المصابين بضمور النظام المتعدد (HORIZON)
تبحث هذه الدراسة، المسماة HORIZON، في دواء جديد يسمى ION464 للأشخاص الذين يعانون من ضمور النظام المتعدد (MSA). إنها دراسة في مرحلة مبكرة جدًا، مما يعني أنها المرة الأولى التي يتم فيها اختبار هذا الدواء على البشر. الأهداف الرئيسية هي التحقق من مدى أمان ION464 وما إذا كان يمكن للناس تحمله جيدًا عند إعطائه عن طريق الحقن في العمود الفقري. ستنظر الدراسة أيضًا في كيفية عمل الدواء في الجسم وما إذا كان يؤثر على علامات محددة تتعلق بـ MSA. سيتم إعطاء المشاركين إما ION464 أو دواء وهمي (دواء زائف) للمقارنة، وتشمل الدراسة فترة علاج تليها متابعة طويلة الأمد لمراقبة التأثيرات بمرور الوقت.
نظرة سريعة
ما هو موضوع هذه الدراسة؟
هذه الدراسة البحثية، المسماة HORIZON، مخصصة للبالغين الذين يعانون من ضمور النظام المتعدد، المعروف أيضًا باسم MSA. يعتبر MSA حالة نادرة وخطيرة تؤثر على كيفية تحكم الدماغ في الحركة والتوازن ووظائف الجسم الأخرى. تدرس الدراسة دواءً جديدًا يسمى ION464.
الهدف الرئيسي من هذه الدراسة هو معرفة ما إذا كان ION464 آمنًا وما إذا كان الناس يمكنهم تحمله عند تلقيه. هذه مرحلة مبكرة جدًا من اختبار هذا الدواء، لذا فهي خطوة أولى حاسمة. سيقوم الباحثون أيضًا بدراسة كيفية تحرك الدواء عبر الجسم وما إذا كان له أي تأثيرات على بعض المؤشرات التي قد تكون مرتبطة بـ MSA. سيحصل بعض المشاركين على ION464، بينما سيحصل آخرون على دواء وهمي يشبه الدواء ولكنه لا يحتوي على مكونات فعالة. هذا يساعد الباحثين على مقارنة التأثيرات بدقة دون تحيز.
تنقسم الدراسة إلى جزئين. الجزء الأول سيختبر جرعات مختلفة من ION464 لمعرفة أيها أكثر أمانًا وأفضل تحملًا. الجزء الثاني سيتابع المشاركين لفترة أطول لمواصلة التحقق من السلامة ومدى تحملهم للدواء على مدى عدة أشهر. سيساعد هذا الأطباء على فهم المزيد عن ION464 وما إذا كان يمكن أن يكون خيارًا علاجيًا لـ MSA في المستقبل.
النقاط الرئيسية
- هذه دراسة في مرحلة مبكرة لاختبار دواء جديد (ION464) لعلاج الضمور الجهازي المتعدد (MSA).
- الهدف الرئيسي هو التحقق من سلامة وتحمل ION464.
- سيحصل المشاركون إما على ION464 أو دواء وهمي من خلال حقن في العمود الفقري.
- تشمل الدراسة زيارات منتظمة للعيادة لإجراء الفحوصات البدنية والاختبارات.
- تشمل الدراسة فترة علاج ومتابعة طويلة الأمد، تستمر حتى حوالي سنتين لبعض المشاركين.
من قد يكون مؤهلاً؟
للانضمام إلى هذه الدراسة، يجب أن يكون الأشخاص عادةً بين 40 و70 عامًا وأن يكونوا قد تم تشخيصهم إما بضمور الجهاز المتعدد (MSA) المحتمل أو المحتمل. يشمل ذلك كلا النوعين من MSA: النوع 'الباركنسوني' أو النوع 'المخيخي'. من المتطلبات المهمة أن تظهر فحوصات التصوير لدماغك، والتي تُسمى تحديدًا DaTscan، تغييرات تتوافق مع نوع معين من حالات الدماغ، مما يدعم تشخيص MSA.
يجب أن تكون قادرًا أيضًا على المشي بنفسك لمسافة لا تقل عن 30 قدمًا (حوالي 10 أمتار) دون أي مساعدة. يساعد ذلك في ضمان قدرتك على إدارة زيارات الدراسة والأنشطة. يمكن لكل من الرجال والنساء المشاركة في هذا البحث.
ومع ذلك، هناك أسباب قد تمنع شخصًا ما من الانضمام. على سبيل المثال، إذا كنت تعاني من مشاكل في التفكير أو الذاكرة، كما يظهر في اختبار محدد يسمى MoCA، أو إذا كان لديك تاريخ عائلي معروف لبعض الحالات الدماغية مثل الرنح أو الشلل الرعاشي التي تسببها جينات معينة. هذه القواعد موجودة لضمان أن الدراسة تشمل الأشخاص الذين من المرجح أن يستفيدوا من البحث وللحفاظ على سلامة الجميع.
هل يمكن أن تناسبك هذه الدراسة؟
أجب عن هذه الأسئلة السريعة لترى ما إذا كنت مؤهلاً. هذا دليل فقط - الفريق البحثي هو الذي يتخذ القرار النهائي.
- هل عمرك بين 40 و 70 سنة؟
- هل تم تشخيصك بضمور الأجهزة المتعدد (MSA)؟
- هل يمكنك المشي بمفردك لمسافة لا تقل عن 30 قدمًا (حوالي 10 أمتار)؟
- هل لديك ذاكرة واضحة وقدرات تفكير؟
- هل لدى عائلتك تاريخ من حالات الدماغ الوراثية المحددة؟
- هل أنت مستعد لتلقي حقن في العمود الفقري؟
ماذا يتضمن المشاركة؟
إذا قررت المشاركة في هذه الدراسة، فإنها تتضمن في الواقع جزئين رئيسيين. في الجزء الأول، سيكون لديك فترة فحص تستمر حتى 6 أسابيع لمعرفة ما إذا كنت مناسبًا. إذا كنت كذلك، ستدخل بعد ذلك في فترة علاج مدتها 12 أسبوعًا حيث ستتلقى دواء الدراسة (ION464) أو دواء وهميًا من خلال حقنة في عمودك الفقري. يتبع ذلك فترة متابعة لمدة 24 أسبوعًا حيث سيواصل الباحثون مراقبة صحتك دون إعطاء المزيد من الدواء.
بالنسبة لأولئك الذين يواصلون الجزء الثاني من الدراسة، فهذا متابعة طويلة الأمد. يستمر هذا الجزء لمدة حوالي 96 أسبوعًا (أي ما يقرب من سنة و9 أشهر). خلال هذا الوقت، سيكون لديك فترة علاج لمدة 72 أسبوعًا، تتلقى خلالها الدواء المخصص للدراسة، يتبعها فترة متابعة أخرى لمدة 24 أسبوعًا. خلال هذه الفترات، سيكون لديك زيارات منتظمة للعيادة لإجراء الفحوصات والاختبارات والتقييمات لمعرفة كيف تسير الأمور، وكيف يؤثر الدواء عليك، ولضمان سلامتك. يمكن أن يختلف إجمالي الوقت الذي تقضيه في الدراسة اعتمادًا على الجزء الذي تشارك فيه.
المخاطر والفوائد المحتملة
المواقع (15)
- جامعة إنسبروك الطبيةالرمز البريدي المؤكدإنسبروك، النمسا· التوظيف
- المستشفى الجامعي في ليون - مستشفيات ليون المدنية - مستشفى بيير ويرثايمر، الأعصاب HCLالرمز البريدي المؤكدليون، فرنسا· التوظيف
- مجموعة مستشفيات بيتيه سالبيترييرالرمز البريدي المؤكدباريس، فرنسا· التوظيف
- مستشفى بوربانالرمز البريدي المؤكدتولوز، فرنسا· التوظيف
- Universitaetsklinikum Ulmالرمز البريدي المؤكدأولم، ألمانيا· التوظيف
- المستشفى الجامعي دوسلدورف AoeRالرمز البريدي المؤكددوسلدورف، ألمانيا· التوظيف
- المركز الطبي الجامعي غوتنغن، عيادة طب الأعصابالرمز البريدي المؤكدغوتينغن، ألمانيا· التوظيف
- الجامعة الطبية في هانوفر (MHH)الرمز البريدي المؤكدهانوفر، ألمانيا· مكتمل
- مستشفى جامعة ماربورغالرمز البريدي المؤكدماربورغ، ألمانيا· التوظيف
- مستشفى جامعة ميونيخ - حرم جروسهاردنالرمز البريدي المؤكدميونخ، ألمانيا· التوظيف
- Hospital Beatriz Ângeloالرمز البريدي المؤكدلورس، البرتغال· التوظيف
- معهد الأعصاب والمستشفى الوطني لطب الأعصاب وجراحة الأعصابالرمز البريدي المؤكدلندن، المملكة المتحدة· التوظيف
أسئلة شائعة
ما هو الضمور الجهازي المتعدد (MSA)؟
MSA هو حالة نادرة تؤثر على الدماغ والتحكم في الجسم، مما يسبب مشاكل في الحركة والتوازن ووظائف الجسم الأخرى.
ما هو ION464؟
ION464 هو دواء جديد يتم اختباره في هذه الدراسة لمعرفة ما إذا كان آمنًا ومتحملًا بشكل جيد من قبل الأشخاص المصابين بمرض MSA.
ما هو "العلاج الوهمي"؟
البلاسيبو هو دواء وهمي يبدو تمامًا مثل الدواء الحقيقي ولكنه لا يحتوي على أي مكونات فعالة. يُستخدم لمقارنة التأثيرات بشكل عادل.
كم ستستغرق الدراسة لكل شخص؟
يستمر الجزء الأول من الدراسة لكل شخص حوالي 9 أشهر. إذا انضممت إلى الجزء الأطول، فقد يستمر حوالي سنتين.
أين يمكنني الحصول على الدواء؟
سيتم إعطاؤك الدواء في عيادة الدراسة من خلال حقنة خاصة في عمودك الفقري.
كيفية معرفة المزيد
شركة أيونيس للأدوية، المحدودة.
تحدث دائمًا إلى طبيبك العام أو الأخصائي قبل اتخاذ قرار بالمشاركة في دراسة.
هل أنت مهتم بالمشاركة؟
نقاش
مناقشة المجتمع
مدعوم من منتدانا في community.patient.info. يرجى التحلي بالاحترام — هذه ليست نصيحة طبية.